近年来，我国医药产业迅速发展，国家各项政策制度更新频繁。其中，无论是各新药研发企业机构的利好政策，还是各重点领域的监管细化文件，无一不最后落脚于患者利益保护。作为可使众多危重患者受益的重要制度，药品同情用药逐渐在我国引起广泛关注和讨论，与之相对，立法机关响应实践需求，在政策法规中确立了我国药品同情用药制度，但鉴于我国无相关制度基础，与美国等境外国家（地区）相比，现有药品同情用药制度仍存在部分突出问题，有待进一步完善，以真正实现制度价值，惠及患者。

为此，本文将主要聚焦于对中美两国药品同情用药制度的观察，并在此基础上着眼我国药品同情用药制度的现存痛点问题进行细致分析与阐述，以便各相关所涉主体与各位读者对该制度予以把握，并共同期待我国药品同情用药制度未来可以愈加完善，充分发挥其应有作用。

根据国家药监局前身国家食药监局（“原国家食药监局”）于2017年12月15日发布的《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法（征求意见稿）》（“《药品同情用药办法》”）第2条，同情用药，又称拓展性同情使用临床试验用药物，是指在一些情况下，患者不能通过参加临床试验来获得临床试验用药物时，允许在开展临床试验的机构内使用尚未得到批准上市的药物给急需的患者。同时，原国家食药监局在该《药品同情用药办法》中提出，同情用药是临床试验的一种形式，也称拓展性临床试验。因此，本质上讲，药品同情用药即是对临床试验用药物在某些特定情形下的提前应用。

药品同情用药制度广泛存在于世界众多国家（地区），除本文主要关注的中国和美国外，欧盟、英国、加拿大、法国等国家和地区也分别在其管辖范围内建立了患者用药计划（named patient programme）和优先药物计划（priority medicines）、获取药物计划（early access to medicines scheme）、特别准入计划（special access program）、临时使用授权（autorisation temporaire d'utilisation）等药品同情用药制度，并推进实施。

可以发现，除了2019年新修订的《药品管理法》外，在药品领域，有关药品同情用药的其余两部立法文件仍未出台，不具有相应法律效力，且在《药品管理法》中有关药品同情用药的条款仅有“第二十三条”一条规定。因此，总体上看，我国药品同情用药的立法实践仍处在初步探索阶段。

基于目前有据可查的相关规定，我国药品同情用药制度主要涉及患者、医师、医药研发企业（“药企”）、伦理委员会、药监局五类主体，在具体的实施程序上需满足医师评估、相关主体审查以及患者知情同意等要件。具体来讲，在《药品同情用药办法》《药品实施条例》项下药品同情用药程序大致如下：

（一） 现有药品同情用药程序无法实现制度价值

可以说，其药品同情用药制度主要围绕患者利益展开，一方面，其将对患者病情最为熟悉、专业知识最为丰富的医师，作为了同情用药申请的主要主体以及监督主体；另一方面，其对个别患者规定了紧急程序，部分情况下FDA审查官员可以通过电话授权紧急使用，节省书面材料提交及审查时间，进而以提高效率的方式维护患者利益，如2022年1月7日，美国马里兰大学医学院的科学家和临床医生对戴维-贝内特进行了8个小时的手术，成功将猪心移植到患有终末期心脏病的成人人体内。据《纽约时报》报道，贝内特病情过于严重，无法接受人体移植，因此医师申请了这种实验性程序，美国FDA通过同情用药，在新年前夜批准了手术的紧急授权 。

聚焦到我国立法实践，药品同情用药主要在药品管理领域的相关法律法规中予以规制，监管机关通过对药企苛以对应义务责任的方式保障同情用药安全，进而维护患者利益。具体而言，现有药品同情用药制度正式来源《药品管理法》作为药品监管的基本法律，在第一条中点明其立法目的为“……保障公众用药安全和合法权益，保护和促进公众健康”，而在国家药监局副局长徐景对《药品管理法》解读中也再次明确其立法宗旨为“保护和促进公众健康” ，这都侧面表明了规定在《药品管理法》第二十三条的药品同情用药制度，其价值取向应当同样为维护患者利益。

而令人疑惑的是，在规范药品同情用药具体程序的《药品同情用药办法》第一条中，却并未申明“对患者权益加以保护”这一立法目的。不仅如此，一方面，如果从患者利益角度出发，若以药企作为制度规制的核心主体，则应当在药品同情用药制度的各项程序中充分调动起药企的申请积极性，从而让更多患者拥有适用临床试验用药物的机会和可能性，最后再通过药审中心的审查进行安全把关，以便更多患者得到救治。

但在目前的《药品同情用药办法》中，第12条提出药品同情用药的研究数据一般不作为注册申请的主体资料，仅可作为支持性的安全性数据包含在注册申报的资料当中。但是，对于该研究数据在药品上市申请中具有多大的支持性作用，监管机关并未回答。另外，现有规定对于患者的适用条件判断等各项标准均未予以明确，医师、药企等主体仅通过原则性表述进行判断，难度较大，对于患者生命和健康权益而言也具有较大风险，这些都与《药品管理法》中所体现的“保护和促进公众健康”立法宗旨相偏移，也将导致药品同情用药这一用来治疗危重患者的制度价值难以有效实现与落实。

此外，监管机关原则上不允许药企在药品同情用药期间向患者收取临床试验用药物费用。这在药企开展临床试验通常耗费巨大人力、物力、财力的现实背景之下，如果其临床试验样本数量已达到要求，同时，申请药品同情用药对其而言反而继续加大各项资金、人力等成本的支出，药企（特别是本身资金极度紧张的国内中小型Biotech企业）大概率不会主动寻求并申请启动药品同情用药程序，这可能也是我国药品同情用药尚未能大规模展开的原因之一，此规定不仅没有实质维护患者权益，还一定程序上导致了药品同情用药制度的“撂荒”、“闲置”，并未实现应有的制度价值。

（二）药品同情用药制度前置程序空白

观察前述我国《药品同情用药办法》项下药品同情用药程序，可以发现，我国“医师-患者”、“药企-药审中心”各自均已形成一套闭环的互动程序，但是对于两种程序之间的衔接机制，目前存在相应缺失。

反观美国药品同情用药程序，其各个阶段的主体责任义务如下（下表仅示部分） ：

在评估患者后，医师可基于评估结论和患者意愿向FDA申请药品同情用药程序，其各阶段的衔接顺序和主体责任义务明确。

此种对比反映了我国法律法规并未明确“医师-患者”互动程序在整体药品同情用药制度中的位置，这不仅影响以“救治患者”为核心的我国药品同情用药制度价值取向，还将因无明确的服务目的，一定程度上损害药品实验的完整性。

值得注意的是，在现行《药品管理法》第二十三条以及《药品实施条例》第一百条中均提到，在药品同情用药申请前需要存在相应的前置程序：

但是在现有的我国药品同情用药制度相关规定中，无论是《药品同情用药办法》还是《药品管理法》，均将规制重点集中在药品同情用药申请阶段，而对申请前的前置程序存在立法空白。

从药品安全背后的社会福祉来看，我们理解，无论是针对责任落实的可能性还是针对药品管理的重要性，着重细化药企在申请阶段的义务责任都是合理的，只有如此才可以尽量降低同情用药的风险，保障危重患者利益，因此，不难理解现有的制度设计。但是，此种理解更多是从行政监管的角度出发，制度表述的落脚点还是“拓展性临床试验”的属性，并非服务于患者救治的根本目的。

以临床试验的完整性作为考察视角，现有制度从申请资料、申请时间到实施中及实施后的报告与监督义务，整体程序已然比较详实。但是药品同情用药不仅仅是药品制度，同时还是医学制度。医学制度的设计应当兼顾行政制度落地的便利性与医学伦理的完整性，从这个角度出发，现有的药品同情用药程序仍不够完整，应当充分对前置程序加以完善、对“医师-患者”互动程序在整体药品同情用药制度中的位置加以明确，对医师医学观察的过程、医学分析的依据、给出建议的判断标准予以细化与规制。

另外，我国前置程序的缺失一定程度上也使得医师对具体评估、建议的实际操作依据标准存在认知模糊，模糊即意味着风险，这也制约着药品同情用药的制度价值发挥。

（三）药品同情用药制度适用条件不明确

具体而言，2019年发布的《药品管理法》对于2017年发布的《药品同情用药办法》在“危及生命”前加上限定词“严重”，在“无有效治疗手段”前加上限定词“尚”，同时删除“严重影响患者生活质量需早期干预”之表述，这种差别背后一定程度上体现了我国药品同情用药制度本身对于患者范围的囊括尚未明确，仍有待完善。

此外，尽管我国前述文件中明确了药品同情用药的适用条件，但是各条件的相应判断在实践中并无统一标准，如对于《药品管理法》第二十三条中的“治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段”，应当由谁判断？判断依据的标准是什么？“用于其他病情相同的患者”，“相同”应当由谁判断（医师仅拥有建议权还是另外拥有判断权）？判断依据的标准是什么？前述问题的模糊一定程度上也将大幅降低药品同情用药制度的实践操作性，同时，也将影响到药品同情用药审查结果的公正性与统一性。

（四）药品同情用药制度的责任义务不清晰

1.医师的责任限制与豁免

根据现有药品同情用药法律规定的表述，医师在药品同情用药过程中虽然发挥着关键作用，具体而言，一方面其应当对患者的病情进行全面的医学观察，并给出药品同情用药获益大于风险的评估（和相应建议）；另一方面，医师还要在药品同情用药的过程中，遵守临床试验规范，按照伦理委员会以及药审中心审批通过的给药方案实施临床试验，并做好相应的记录。但是，其仅仅作为评估建议者和具体实施者的角色，而非制度适用、程序实施、具体方案的决定者和制定者。

一方面，鉴于药品同情用药面向的均为病情危重的患者，本身试验风险较大，尽管药品同情用药作为拓展性临床试验可以适用一般临床试验的法律责任划分标准，但是如果不清晰界定风险的承担义务，以及医师作为评估建议者和具体实施者的责任限制与豁免条件，将严重打击医师参与、开展药品同情用药的积极性，进而不利于救治患者和促进医学进步发展，与药品同情用药的制度价值不符。

另一方面，根据《药品同情用药办法》之有关规定，药企应当制定给药方案并提交药审中心审查，若药品同情用药通过药审中心审批，则意味着该给药方案已通过药审中心的确定，在后续的实施程序中，医师将按照该经过确定的给药方案给患者用药。在这种情况下，医师实施的给药方案已经通过国家审批，若仍需由医师和/或医疗机构承担对应责任，是否合理有待讨论。

药品同情用药作为拓展性的临床试验，药物的安全性和有效性在其中依然有待验证且目前无明确判断标准，而其有效及安全程度将直接关系到患者的生命及健康权益安全，极为重要。因此，药企的注意义务应当是药品同情用药责任体系的构建核心。

但目前的《药品管理法》《药品同情用药办法》以及《药品实施条例》对于药企应当承担药品同情用药过程中的何种风险，如何承担等，均未提及，这对患者生命和健康安全而言，极为不利。此外，如前文所述，根据《药品同情用药办法》之有关规定，药企制定的给药方案已经通过药审中心的审批和确定，在这种情况下，如在后续的实施程序中出现问题，是否还需由药企承担责任？承担何种责任？如何承担责任？有待在后续的立法行动中加以明晰。

药品同情用药在完成审查后方可开展进行。尽管我国《药品管理法》第二十三条明确指出，开展药品同情用药须经审查，但相关规定并未明确药品同情用药的审查主体，甚至对审查主体的规定还不相统一。

在2017年公布的《药品同情用药办法》中第五条指出，“注册申请人需向药审中心申请开展拓展性临床试验，获得批准后方可实施。”而2022年公布的《药品实施条例》第一百条第二款规定，“药品同情用药试验药物应当遵循患者自愿要求、符合医学伦理和知情同意的原则，经伦理委员会审查同意后，可在开展临床试验的机构内由具备试验药物使用经验或者培训经历的医师用于与受试者病情相同的患者。”该条款中规定开展药品同情用药应当经过伦理委员会审查同意，但并未提及药品同情用药需要药审中心审批后方可进行。

这两条表述不一的规定给现实中进行药品同情用药的审查带来巨大困惑，实施药品同情用药之前是否需要药审中心和伦理委员会同时审批通过，还有待进一步的明确。另一方面，对于药审中心以及伦理委员会的责任界限也没有明确的划分，药审中心特别是伦理委员会应当如何审查、审查哪些内容、同意开展药品同情用药的标准是什么，都没有具体的规定。现阶段审查主体与具体责任界限不明确，容易导致审批结果不公平，患者平等获得治疗的权益难以保证。

药品同情用药制度直接作用于危重患者，相应地，其制度设计、具体流程应当明确、规范，以保障患者的生命健康。同时，因该制度涉及多方主体，其权利义务如何平衡，也值得思考。前述问题的不清晰一定程度上制约了我国目前药品同情用药制度的应用与开展，使其落得“撂荒”的境地。在其他国家（地区）全面开展该制度的背景下，我国也应当加速更新相关配套文件，明确相应的流程、规范及各主体的权利义务、责任，提高危重患者药品可及性。

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陈斌寅

上海邦信阳律师事务所 合伙人

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陈斌寅律师专注于互联网、文娱与体育、生物医药行业知识产权、不正当竞争及数据合规问题解决。近年研究课题有《关于提升高校知识产权转化效率，助力上海科创中心建设的研究》、《关于加强我市商业秘密保护适应经济发展新需要的若干建议》等，代理了杰宝大王共有商标收益分配、“白鹤”草莓地理标志案刑事合规不起诉等案。

马傲

上海邦信阳律师事务所 律师助理

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